鲁索替尼（Ruxolitinib）5mg
1. 药物特点
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通用名：鲁索替尼（Ruxolitinib）
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药物类别：口服选择性 Janus 激酶（JAK1/JAK2）抑制剂
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剂型：片剂（常见规格：5 mg）
药物特点概述：
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是 全球首个获批上市的JAK抑制剂（2011年）
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适用于治疗与 骨髓增殖性肿瘤（MPN） 相关的严重血液系统疾病
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同时具有抗炎、抗瘙痒和细胞因子抑制等多重作用
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适合长期使用，口服吸收良好，半衰期约3小时
2. 适应症
FDA/EMA批准的适应症（成人）：
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中高危原发性骨髓纤维化（PMF）
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真性红细胞增多症（PV） —— 对羟基脲反应不佳或不耐受者
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类固醇抵抗性急性移植物抗宿主病（aGVHD）（含儿童 ≥12岁）
在研/扩展适应症：
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慢性移植物抗宿主病（cGVHD）
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重度类风湿性关节炎、银屑病关节炎（探索性研究）
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风湿性发热、嗜血细胞综合征（HLH）等炎性疾病
3. 作用机制
鲁索替尼为 选择性 JAK1 和 JAK2 抑制剂，其作用机制如下：
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骨髓增殖性肿瘤中：JAK2突变（V617F）引起异常信号放大 → 导致造血细胞异常增殖与炎症
→ 鲁索替尼通过抑制JAK-STAT通路，控制细胞因子释放和异常造血活性 -
GVHD中：通过减少T细胞相关细胞因子的信号（如IL-2、IFN-γ、IL-6）
→ 抑制免疫细胞攻击宿主组织，减轻GVHD损伤
4. 剂量与用法
| 适应症 | 起始剂量（口服，每日两次） | 剂量调整依据 |
|---|---|---|
| 骨髓纤维化 | 根据血小板计数：15–20 mg BID（标准剂量） | 血小板、血红蛋白、肝肾功能 |
| 真性红细胞增多症 | 初始 10 mg BID | 视疗效和耐受性可调整 |
| 急性GVHD | 起始 5 mg BID；严重者可增至10 mg BID | 持续 6 周或依临床反应调整 |
5. 市场与应用前景
全球市场现状：
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Jakafi®/Jakavi® 已在全球超过 100 个国家上市
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为骨髓纤维化和真性红细胞增多症领域的标准治疗选择
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在GVHD治疗中成为 重要免疫调节新策略，填补类固醇耐药患者治疗空白
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年销售额超 20 亿美元，持续增长中
应用前景：
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多种 JAK2驱动性血液疾病的核心治疗药物
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与新型造血干细胞移植方案联合，前景广阔
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多国已将其纳入医保报销（如美国 Medicare、欧盟医保体系、中国部分省市）
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正在探索用于更多 炎性、自身免疫性或细胞因子风暴相关疾病
