靶向治疗(帕唑帕尼)为软组织肉瘤提供了更优的方案
帕唑帕尼(Pazonib)是一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，分子式为C21H23N7O2S [1] 。靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌（一种在肾小管中发现癌细胞的肾癌类型）、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。帕唑帕尼是一种酪氨酸激酶抑制剂适用于为治疗晚期肾细胞癌患者。
软组织肉瘤在我国发病率约为2.38/10万，每年新发病例约4万，虽然在成人恶性肿瘤中占比约1%，但在恶性程度高和亚型众多是软组织肉瘤的主要特点，其亚型超过50种.现有国内临床上对软组织肉瘤的主流手段非常有限且各有优缺点,并概述为以下几点；
1、手术治疗：部分病人无法耐受，如果是良性病灶，可以观察。如果出现肿块迅速增大，建议手术治疗。术前评估考虑良性肿瘤，可以单纯做肿块切除；如果术前考虑是恶性肿瘤，要切除肿瘤周围3cm以上正常组织，包括皮肤、皮下组织、肌肉，切除范围够大，才能起到根治作用；
2、放疗：软组织肉瘤术后未能达到R0切除，放疗起补充作用，可减少复发、减少转移；术前放疗，会给手术带来很大帮助，通过术前放疗缩小肿瘤，使肿瘤跟周围组织分界更清楚，利于手术；
3、化疗：大部分软组织肉瘤病人对化疗不是很敏感，而滑膜肉瘤、尤文氏肉瘤对化疗比较敏感，可以起到很好的治疗效果。
针对软组织肉瘤亚型众多的特点，近年来，科学家们对软组织肉瘤的每一种亚型之间的驱动基因进行了不懈研究，科学家们终于寻找到一种“广谱”靶向药——血管生成抑制剂，力求一药，一网打尽！
2012年4月26日，美国FDA批准将帕唑帕尼用于已接受过化疗的晚期软组织肉瘤（STS）患者的治疗。
帕唑帕尼的靶点比较多，对于肿瘤细胞表面的血管内皮生长因子受体(VEGFR)、血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、纤维母细胞生长因子受体(FGFR)和表皮生长因子受体(EGFR)都有一定的抑制能力，而这些受体可以通过P13K和Ras通路启动肿瘤细胞内部的转录。因此帕唑帕尼对这些受体进行抑制之后，肿瘤细胞就难以进行转录和翻译，导致凋亡。
帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做RALETTE的III期临床试验中被证明的 ，跟实验入组了 369名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者 ，该研究的主要结局指标 是无法进展生存期 帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，
帕唑帕尼在国内已经上市，并于2018年10月帕唑帕尼纳入了医保的行列，医保为患者报销了65%左右的费用，医保之后的价格200mg的帕唑帕尼价格在4800元左右一盒，因为推荐的剂量是800mg，患者一次则需要服用4粒帕唑帕尼，患者服用一个月需要4盒，总共的费用在1.9万元左右。这是患者根本服用不起的。
受益于专利豁免权，孟加拉本国制药企业可以在经政府备案许可下合法仿制帕唑帕尼；终于2020年12月，孟加拉最大制药企业-耀品制药宣布帕唑帕尼上市；售价仅为国内原价的1/4,大大减轻了广大患者的经济压力,从而改善并提高广大软组织肉瘤的生存机会与生活质量。
